临床试验，从排斥抗拒到期待接受

第一次听到诊断为“血癌”的消息时，绝大多数患者及家属没有心理准备，对抗癌之路该怎么走更是一无所知。

在肿瘤临床研究达到基因和分子层面的当下，比如淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病等“血癌”的若干亚型，患者具备获得良好预后的大好时机，影响预后的因素包括按肿瘤细胞分型制定治疗规划，患者紧密配合并执行血液肿瘤专科医生的治疗方案，定期随访复查与检测毒副反应等。

常言道，态度决定命运。以积极的态度面对癌症，常常能收获“柳暗花明”般的成效。什么是积极的抗癌态度？主要有三：治疗认准正规的医疗机构、参加国家药监局批准的严控患者入组的临床试验、不被网络讹传以及虚假夸大不实宣传误导。尤其是临床试验，之前大多数患者怀揣“拿我当小白鼠”的心态排斥抗拒，现在不少“懂经”的淋巴瘤、急性淋巴细胞白血病患者，期待能有适合自己的临床试验，从而了解最新药物治疗动态，获得治疗的机会。

迄今为止，绝大多数“血癌”不能被治愈。现有的疗法看似丰富多样，但都存在一定的获益限制和风险，属于探究型治疗，也就是说，始终在寻找针对肿瘤不同阶段最佳疗法的道路上。临床试验是帮助医生和患者确定新疗法是否可以有效治疗疾病的重要手段。最终一部分参加临床试验的患者获得较好的疗效，还节省了大量医疗开支。当然，临床试验中的新疗法或新药尚处于研究阶段，有许多不确定性，也有一定的风险，但与常规治疗如化疗有风险一样。所以对待临床试验的正确态度是，对于缺少有效治疗手段的患者，能参加尽量参加，利大于弊。

以CAR-T疗法为例，目前看来CAR-T疗法对于复发/难治性的淋巴瘤和急性淋巴细胞白血病等晚期血液肿瘤有较好的疗效。全球范围内已经有2款CAR-T细胞免疫疗法产品获批上市。我国已有数十个CAR-T品种获国家药品管理局批准进行临床试验。

CAR-T治疗是嵌合抗原受体T细胞免疫治疗产品。这是一种治疗恶性血液肿瘤的新型精准靶向疗法，近几年通过优化改良在临床肿瘤治疗上取得较好的效果，且有可能实现临床治愈。

T细胞也叫T淋巴细胞，是人体白细胞的一种，来源于骨髓造血干细胞，在胸腺中成熟，然后移居到人体血液、淋巴和周围组织器官，发挥免疫功能。其作用相当于人体内的“战士”，能够抵御和消灭“敌人”如感染、肿瘤、外来异物等。

获药监局批准CAR-T注册临床试验的上海恒润达生生物科技有限公司方宏亮博士介绍，CAR-T疗法的具体过程是，医务人员先将病人自身的T细胞提取出来。技术人员在实验室里通过基因工程技术，将T细胞激活，并装上定位导航装置CAR（肿瘤嵌合抗原受体），将T细胞这个普通“战士”改造成“超级战士”，即CAR-T细胞。回输人体内后，“定位导航装置”CAR专门识别体内肿瘤细胞，并通过免疫作用释放大量的多种效应因子，它们能高效地杀灭肿瘤细胞，从而达到治疗恶性肿瘤的目的。

CAR-T疗法的特点在于精准靶点的治疗，但在实体肿瘤应用方面进展缓慢。经过临床试验验证，CAR-T细胞免疫疗法在治疗血液肿瘤方面已经有了突破性进展。适合CAR-T疗法的这部分“血癌”患者的生活质量获得提升，预期生命得到延长。

潘嘉毅