康健园 | 合力构建血友病诊疗生态圈，力挺患者实现“0出血”目标

4月17日是世界血友病日。为了进一步建立完善血友病诊疗生态圈，中国红十字基金会、中国血友病协作组等机构共同启动中国血友病“0计划”，帮助更多血友病患者与家庭实现“0出血”“0靶关节”的目标，拥抱告别轮椅的未来。

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，其特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，患者终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性出血”。南方医科大学南方医院血液科副主任孙竞教授介绍，血友病最常见的出血表现为关节出血。如果形成靶关节，也就是关节持续反复出血，则可能导致慢性滑膜炎，进而破坏软骨导致关节僵硬，最终形成关节功能障碍、畸形和残疾。因此，预防靶关节是血友病日常护理的一大重点，于血友病家庭而言也是一大难点。

目前，由于血友病的社会认知度不高、规范化预防治疗不足、现有治疗手段存在一定局限，患者长期面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。数据显示，我国14岁以下出现残障的血友病患者约占50%，18岁以上则高达90%，不仅极大影响患者生活质量，其家庭也背负着沉重的疾病负担。

规范化预防治疗是帮助血友病患者回归正常生活的重要治疗方法。近年来，血友病诊疗水平不断提高，通过长期规范化的预防治疗，“0出血”不再只是梦想。非因子治疗作为《血友病治疗中国指南（2020年版）》推荐的预防治疗方式，开启了血友病预防治疗的新时代。首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心主任吴润晖教授介绍，艾美赛珠单抗作为首个非因子治疗药物，能显著降低患者出血风险。一项专注于中国患者的临床试验显示，接受艾美赛珠单抗预防治疗的患者出血风险显著降低96%。此外，不同于传统预防治疗需要频繁静脉注射，艾美赛珠单抗每周一次皮下注射的给药方式，解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多中国血友病患儿有机会回归学校，健康成长。

中国血友病“0计划”项目将组建专家委员会与临床组、检验组、护理组、儿童组、平台组五大组委会，通过不同模块相互协作，助力血友病诊疗实现从专业领域到疾病科普等各方面的升级完善。项目专家委员会成员，中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授表示，中国血友病“0计划”代表着患者“0出血”“0靶关节”的梦想，也意味着诊疗路径的闭环。这些目标不仅依赖于创新、有效的治疗手段，更离不开社会各界的群策群力，在血友病诊疗的各个环节，真正做到以患者为中心的全程管理。

作为全程管理中关键的一环，科学检测与诊断的重要性不言而喻。上海交通大学医学院附属瑞金医院实验诊断中心主任、检验科主任王学锋教授表示，针对目前血友病诊疗过程中存在的难点，“0计划”精准施策，搭建血友病诊疗学术平台、促进医生临床实践交流；发力线下互动活动，提升疾病公众认知。这些举措不仅会带来单个领域的进步，更将助力整个诊疗生态圈的共同发展。

启动会上，医学专家、患者组织、企业代表及各界人士“云”集线上，深入探讨血友病诊疗现状、展望中国血友病“0计划”的未来蓝图，并共同见证项目启动的里程碑时刻，标志着我国血友病诊疗新篇章的正式开启。

（潘嘉毅）