康健园 | 新型重组八因子惠及本市血友病患者

全世界约有40万血友病人。血友病是一种遗传性的终生性疾病，大部分患者自出生体内就缺少凝血因子，正常人习以为常的触碰就会导致出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患。目前，A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血，特别是发生在关节、肌肉或内部器官，长期可导致患者残疾甚至死亡。

上海交通大学医学院附属瑞金医院王学锋教授介绍，目前我国注册确诊的血友病患者约为30000例。近年来随着国家对罕见病的关注与支持，A型血友病的诊疗水平和相关医保政策得到很大程度的改善，多数患者出血后造成的疼痛和危及生命的问题已基本得到解决。如今患者更多的需求则是避免残疾，享有正常人的生活，实现“让奔跑不再是奇迹”的梦想。

好消息是，新型注射用重组人凝血因子VIII（科跃奇®）日前获准进入上海的医院。250IU规格首次处方已开给A型血友病患者。本市血友病患者将能够规律、足量地注射半衰期更长、注射装置更齐全的重组因子。注射用重组人凝血因子Ⅷ的特点是，无菌、稳定、无热原，多聚糖分支和唾液酸化水平提高，半衰期进一步延长，长达14.5小时。相关研究发现，对于儿童与成人A型血友病患者，能常规预防可控制的出血及显著减少出血发生频率，同时因药物具有20纳米病毒过滤技术，能够去除潜在的杂质，安全性更高。

相信未来血友病患者的治疗和支付条件能够不断得到改善，血友病患者可以拥有跟正常人一样的生活。

（潘嘉毅）