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民生调查 | 药物临床试验:获益和风险并存

来源:新民晚报     记者:左妍,易蓉     作者:左妍,易蓉     编辑:陆常青     2018-08-05 10:41 | |

图说:在同济大学附属东方医院南院的新药一期临床试验中心,肿瘤医学部主任李进教授(左二)正在研究用药方案。来源/医院供图

最近,国产新药领域频传佳音:我国自主研发抗艾滋病新药获批上市、治疗老年痴呆症的国产新药GV971完成Ⅲ期临床试验,这都预示着我国医药产业的发展步入快车道。同时,国家药品监督管理部门日前也出台政策,选择性接受国外新药的临床试验数据,可加快国外新药在国内的上市进度,为“救命药”开“绿灯”。

原研药、仿制药、药物临床试验……这些对普通人来说略显陌生的词,和部分疑难病及绝症患者的命运紧紧相连。当标准治疗失效,陷入绝境的患者能否抓住新药临床试验这根最后的“稻草”?试吃新药,风险和获益哪个更大?

绝症患者的最后一搏

江西人叶女士8年前在当地确诊腺泡状软组织肉瘤,当时她33岁,两个孩子7岁和3岁。11个疗程的化疗无效,绝望的她来到上海,求助于复旦大学附属肿瘤医院。当时她身体非常虚弱,一句话都要说上三分钟。肿瘤医院药物临床试验机构办公室主任、肿瘤内科副主任医师罗志国接诊后,推荐她参加“盐酸安罗替尼”的临床Ⅱ期试验。

“当时万念俱灰,有新药吃,还免费,当然求之不得。”叶女士说,抱着“死马当活马医”的心态,“不成功便成仁”,马上同意参加。每个疗程结束,她都要来上海做详细的检查。仅过了三个疗程,病情就有了起色。四五年吃下来,病情控制很好。“如果没有参加临床试验,我活不到现在。”她说。

江苏人陈老伯也是幸运儿。他两年前诊断为乙状结肠癌,术后复发并出现肝、肺、腰椎骨等多发转移,化疗效果不好。在同济大学附属东方医院就诊后,他听说这里有个药物Ⅰ期临床试验中心,且他的情况符合抗癌靶向新药JZB028的一期临床受试者要求。同意加入临床试验后,经过两个疗程的治疗,陈老伯肝部、肺部的癌灶明显缩小。

东方医院肿瘤医学部主任李进说,“当患者的检查结果符合临床药物试验的要求时,医生会建议他们考虑参加临床试验,药费和检查费全免,但个体的差异使患者的获益与可能承担的风险不等同。”罗志国也表示,部分患者会产生疑虑,拒绝加入临床试验;另一部分患者可能会“失望”,他们期待的“奇迹”并未发生。

图说:新药研发流程图。制图:董春洁

风险与获益如何权衡

东方医院副院长李钦传介绍,在东方医院南院的肿瘤药物Ⅰ期临床试验中心,正在开展20多项肿瘤药物的临床试验。由于背靠张江药谷,独特优势让这里的药物临床项目越来越多。药物临床试验通常分I期到IV期,对应了临床药理和毒性、临床治疗效果初步探索、确证性评价临床实验和上市后临床试验。不仅创新药需要严格的临床试验,仿制药同样需要。研究者对仿制药的了解较多,毕竟其原研药已经过了完整的临床试验,只是经过了专利保护期,其临床试验进程也更快。

参加临床试验好处显而易见:有机会接触到顶尖专家、免费获取新疗法;但风险也很明显:疗效不确定、副作用、随机分组不能选(有可能分到对照组,接受常规治疗)。罗志国指出,医生在建议患者参加临床试验的时候,会告知可能的获益与风险。患者除了要考虑自己可能的获益,还要考虑参加试验的风险是不是可以承受,是否能接受参加药物临床试验对自己可能产生的预期结果,一定要搞清楚这些问题再决定是否参加。

实际上,能参加药物临床试验的,大多是标准化治疗已失效的病人,往往很愿意抓住这个机会。“但相比国外,国内的药物还是太少了。”李进曾有个患者,想吃国外的抗肿瘤新药,国内买不到,便去网站上买原材料,自己配来吃。“虽不鼓励这样做,可这也是一种无奈啊。”

图说:东方医院肿瘤医学部郭晔教授在询问病人用药后的情况。来源:张珩/摄

如何保障受试者权益

医学发展道路是一条实践探索之路,人体临床试验不可缺少。参加药物试验,在患者知情风险的前提下,依然应最大限度保护受试者利益。我国的药物临床试验规范化管理始于上世纪80年代。2010年,国家下发《药物临床试验伦理审查工作指导原则》,旨在保护受试者尊严、安全与权益。从全球而言,针对人体药物试验的规则有《纽伦堡原则》、《赫尔辛基宣言》以及世卫组织的《药物临床试验质量管理规范》(GCP)等。

肿瘤医院位居全国专科医院排名第一,每年立项的临床药物研究约200个,Ⅰ-Ⅳ期都涉及。罗志国介绍,所有临床试验都必须符合“公正、尊重人格、力求使受试者最大程度受益和尽可能避免伤害”的原则,抗癌新药临床试验具备更为苛刻的伦理道德审查标准,须经伦理委员会审查并通过方能进行。受试者有权在任何时间、无需任何理由退出临床研究。

在上海交通大学医学院附属瑞金医院,取得GCP证书的人员已有近700人,参与药物临床试验工作的队伍正走向专业化。该院副院长陈尔真说,“医院对临床试验有‘喊停’的权利。如果在试验过程中发生因药物使用所导致的死亡事件,是绝对‘一票否决’;如果产生群体性的不良反应,由专门的质量监管员跟踪数据及时管控,根据事件大小、影响程度作出分类,提交专家组判断性质和危害程度。”

没有临床试验,就没有新药。参与临床试验的患者,不仅是为了自己的健康,也是为了社会的福祉,值得尊敬。”上海市卫生发展研究中心主任金春林说,近年,国家出台了相关政策,鼓励新药尽快上市、提升仿制药质量、进一步加快医药产业发展。但新药加快上市和药试安全性不能兼顾时,患者的安全仍须放在首位。因此,合理权衡新药临床试验的获益与风险,有助于理解临床试验的意义与价值;在循证原则指导下治疗,最大程度让病人获益,才是新药临床试验需要把控和实现的目标。此外,对部分已批准上市的药物,医保部门也应抓紧做药物经济学评估,尽快纳入医保,减轻病人负担。        

新民晚报记者 左妍 易蓉

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