世界肿瘤日前传来福音！我国治疗多发性骨髓瘤获突破性进展

来源/视觉中国

　　浙江患者马女士8年前确诊“多发性骨髓瘤”，这是血液系统肿瘤的第三大疾病，经历了化疗、自体细胞移植等一系列治疗手段后，2015年还是出现了复发。2017年4月，CAR-T细胞免疫治疗法开始在瑞金医院开展，她从生死的边缘找到了新生。

　　今天是世界肿瘤日。昨天在瑞金医院召开的“产学研结合，我国学者治疗多发性骨髓瘤获得突破性进展”新闻发布会传来消息：经过一年多的临床试验，通过新型CAR-T技术，瑞金医院在复发/难治多发性骨髓瘤（MM）取得了显著疗效。该项目由中国工程院院士、瑞金医院终身教授陈赛娟院士，瑞金医院血液科主任医师糜坚青博士等领衔的专家团队共同研究完成。这也意味着，今后，像马女士这一类血液肿瘤患者，有望在瑞金医院成立的“国家转化医学中心”内，获益于这一前沿技术。

图说：新闻发布会  来源/院方供图

　　骨髓瘤患者的新希望

　　MM是一种血液系统恶性肿瘤，常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染。据报道美国每年新增MM病例约2万余例，中国随着老龄化进程每年患者数量也在快速增长。虽然在过去的二十年中，免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂的应用，大大改善了MM的预后，但整体预后较差，亟待寻找新的治疗方法。

　　嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）技术，是目前国际上新兴的细胞免疫疗法，较多应用于急性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤等，CAR-T治疗MM的临床研究刚刚起步。瑞金医院血液科主任医师糜坚青介绍说，美国去年将CAR-T疗法用于急性淋巴细胞白血病，已获上市。瑞金医院血液科与南京传奇公司合作，CAR-T I期临床试验治疗MM也显示了令人振奋的疗效，目前正在进行II期临床试验，有望早日上市用于治疗MM患者。

　　 “和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。”糜坚青表示，CAR-T免疫疗法改变了原有的治疗模式，从病人自己身上采集T细胞，通过技术改造，给他们装上能攻击肿瘤抗原的“子弹头”，再将这些组装的活细胞扩增，而后回输给病人。

　　据介绍，在接受治疗的17例患者中，总反应率为88.2%，总体生存率为63.5%，无进展生存率为53%；其中有两例患者出现了骨髓正常造血，免疫功能恢复正常。

　　依托国家转化医学中心“孵化”而成

　　 “这项成果为转化中心未来的临床研究起到了很好的示范作用。”瑞金医院院长瞿介明表示，这项研究是产学研合作的成果，是国家转化医学中心（上海）与南京传奇公司合作，联合上海长征医院、江苏省人民医院等单位的多中心临床试验的结果，与西安交通大学二附院已报道的结果都显示了该产品优于世界其他同类产品，“中国创造”的生物治疗产品已站上了世界舞台，将成为引领该领域发展的新动能。该创新型临床治疗方案获得显著疗效，在国际综合性权威学术期刊发表的学术论文标志着CAR-T治疗MM进入了一个新的重要的里程碑。

　　作为转化医学国家重大科技基础设施（上海）的两大建设主体之一，瑞金医院主要承担了临床研究方面的建设任务。2017 年 11 月率先在医院门诊大楼 19 楼开设了国内首个血液科转化医学病房，首个开展的项目就是CAR-T 细胞治疗复发难治性多发性骨髓瘤的探索性I 期临床试验。

　　好药品加速进入临床应用

　　目前，国家转化医学中心（上海）、瑞金医院作为II期临床试验的牵头单位，已于2019年3月17日收到第一个II期临床试验的CAR T 细胞制剂，并于22日进行了第一例患者的细胞回输，现即将完成治疗后出院，II期临床试验进一步优化和规范了治疗流程和方案，研究者将确保临床试验成功，为更多的MM患者造福。

　　国家转化医学中心主任陈赛娟院士介绍，“未来，依托国家转化医学中心，我们还将在急性淋巴细胞白血病、淋巴瘤获得新的CAR-T细胞治疗的突破；此外，在遗传性疾病，如血友病、地中海贫血等血液病进行基因改造的细胞治疗方面做出更多的探索，造福更多的患者。”

　　生物医药作为上海战略性新兴产业的重要支柱之一，离不开一批具有自主研发产权的好药品、好产品。上海市药品监督管理局局长闻大翔表示，“目前，本市科技成果转化已从资格认定转为备案管理制度，有力地助推了相关药品产品成果的积极转化，期待LCAR-B38M可以成为首个获批的CAR-T免疫治疗产品，真正快速进入临床应用阶段。”

　　新民晚报记者左妍 通讯员 李东 许捷