嘉会国际肿瘤中心主任朱秀轩：FDA新授予肝癌突破性疗法

图说：嘉会国际医院朱秀轩教授 嘉会国际医院供图

　　不久前，美国食品和药物管理局(FDA)授予帕博利珠单抗(俗称K药)联合甲磺酸仑伐替尼（Lenvatinib）这一组合为“突破性疗法”认可，用于一线治疗无法进行局部治疗的晚期不可切除肝细胞癌（HCC）患者。这项批准是基于1b期试验KEYNOTE-524的最新中期结果。此外，今年5月10日，美国食品和药物管理局(FDA)还批准了又一个新药——雷莫芦单抗(Ramucirumab)用于甲胎蛋白(AFP)≥400ng/ml且之前已接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌患者单药治疗。这是首个以生物标记物进行选择、对特定肝癌人群具有临床获益的药物。该项批准则基于朱秀轩教授牵头的REACH-2研究结果，其研究结果对晚期肝癌患者意义重大。

　　对于该两项突破性研究将对现有肝癌患者治疗格局产生的影响，嘉会国际肿瘤中心主任、哈佛大学医学院教授、嘉会与美国麻省总医院实验疗法及临床研究合作项目主任朱秀轩作为近期重大肝癌临床研究——KEYNOTE-224（基于该研究结果，美国FDA于2018年底批准“K”药用于肝癌的二线治疗）及REACH-2两项肝癌领域突破性研究的全球牵头专家，他认为，此次基于另一项KEYNOTE-524结果授予的肝癌一线突破性疗法认可（尚未得到批准，但预期审批流程将得到加速），以及基于REACH-2研究批准的肝癌二线疗法，对于肝癌患者来说无疑是全新、强有力的武器。

　　什么是“突破性疗法”？突破性疗法通常是指相比现有疗法，在疗效方面具有显著优势的药物治疗方案。授予突破性疗法的目的是加速开发、审查和批准用于治疗严重或危及生命的疾病的药物。

　　从全球肝癌流行病学角度看，中国肝癌患者占了全球肝癌患者总数的50%。帕博利珠单抗联合仑伐替尼突破性疗法认可、雷莫芦单抗单药疗法目前只是获得FDA批准，根据规定，国内一般还不能使用，仅仅能通过患者入组到相关的国际临床研究试验中获得。朱秀轩教授目前身兼美国哈佛大学医学院教授、美国麻省总医院肝癌研究中心主任、嘉会国际肿瘤中心主任，其领导的上海嘉会国际医院与麻省总医院实验疗法及临床研究合作项目，将有机会为更多的中国癌症患者带来获益。

　　作为华人专家，朱秀轩教授在肝细胞癌（HCC）和胆管癌领域是国际公认的权威专家，曾在多项肝癌、胆管癌以及其他胃肠道癌症的国际临床试验项目中担任项目负责人。朱教授目前的研究重点关注于肝细胞癌和胆管癌的新型治疗方法、开发靶向疗法的新型循环和影像学生物标志物、以及肝癌和胆管癌的新型基因突变及其特征。他与同事首次发现了IDH（异柠檬酸脱氢酶）基因突变的存在，以及胆管癌FGFR抑制剂的耐药机制。

　　朱秀轩教授早在2009年就在美国麻省总医院建立了首个多学科肝癌中心，建立了与肿瘤外科、移植外科、介入放射科、放射肿瘤科、肝病科和病理科等每周的多学科肝胆癌症门诊。该门诊的服务对象包括从美国波士顿、新英格兰区及世界各地转诊的患者，并作为创新型临床研究的一个平台。该多学科门诊对肝胆癌症患者进行及时评估，并通过一次囊括多个领域相关专家的会诊为这些患者做出最合适的治疗决定。

　　朱秀轩教授此次回国担任上海嘉会国际医院肿瘤中心主任，患者从9月份起就可以在上海看朱秀轩教授的专家门诊。朱秀轩教授还与秦叔逵教授、李进教授、徐瑞华教授、沈琳教授、周俭教授、卢实春教授、 许剑民教授等国际国内知名消化道肿瘤领域专家合作，共同推进中美癌症领域临床研究和指南编写等造福患者工作的开展。

　　新民晚报记者 左妍