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武田药代动力学指导下的血友病管理工具myPKFiT获批,为中国A型血友病患者开启个体化治疗新时代

来源:新民晚报     记者:左妍     作者:左妍     编辑:蔡骏     2020-11-20 15:04 | |

武田中国近日宣布,药代动力学(PK)指导下的A型血友病(先天性凝血因子VIII缺乏)管理工具myPKFiT®经国家药品监督管理局(NMPA)批准,适用于16岁及以上(体重45 kg及以上)接受百因止®(注射用重组人凝血因子VIII)治疗的A型血友病患者。myPKFiT®是中国首个支持血友病药代动力学(PK)指导下的管理工具,也是截止至目前国家药品监督管理局唯一批准的个体化预防FVIII剂量指导软件,供熟悉血友病A治疗的执业医疗专业人士(HCP)使用。百因止®与myPKFiT®配合使用,可针对每位患者的不同特征和需求,个体化调整血友病患者的凝血八因子(FVIII)用量,为中国血友病患者开启个体化治疗新时代,助力实现自由人生。

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来源/采访对象供图

血友病是一种隐性遗传性罕见病,主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。目前,中国约有13.6万名患者,其中A型血友病约占总数的80%-85%。其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血,或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话,会导致关节畸形或假肿瘤形成,严重者可危及生命。与许多遗传性疾病不同的是,血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗,有望实现“零出血”,回归正常生活。

然而基于国内的实际情况,目前普遍采用低剂量的规范治疗方案。临床实践表明,虽然该方案能明显减少患者出血,但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生。随着规范化预防治疗的普及,2020世界血友病联盟(World Federation of Hemophilia)指南指出,预防治疗应设定更高谷水平目标,最终追求“零出血”。在谷水平1%的情况下,患者仍会有出血风险,因此大多数临床医生倾向于达到更高的谷水平(>3%-5%,或者更高)。对此,《血友病治疗中国指南(2020年版)》建议,可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学(PK)特征以及生活方式等情况,制定适合患者的最佳个体化方案,调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率,有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况。

“近年来,随着医学技术和治疗领域的革新换代,中国血友病诊疗工作已取得长足进步,正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。”中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授说道,“血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。我非常高兴看到中国首个药代动力学指导下的管理工具获批,这将为每一位患者提供个体化、可持续的治疗管理,帮助患者摆脱疾病束缚,畅享自由人生。”

新民晚报记者 左妍

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