高危神经母细胞瘤患儿福音！创新免疫治疗药物开出中国内地首张处方

图说：复旦大学附属儿科医院血液科副主任钱晓文开出中国内地首张DANYELZA®（那昔妥单抗）处方 来源/采访对象供图（下同）

　　近日，复旦大学附属儿科医院血液科副主任钱晓文开出中国内地首张那昔妥单抗处方，2岁患儿在海南省妇女儿童医学中心乐城分院成为中国内地首例使用人源化抗GD2单抗治疗神经母细胞瘤的患者。

　　神经母细胞瘤是最常见的儿童肿瘤之一，占所有儿童肿瘤的8%-10%，素有“儿童肿瘤之王”之称。由于原发部位隐匿、易转移等特点，不仅早期诊断困难且约一半患儿确诊时即处于高危状态。即使经过综合治疗，高危神经母细胞瘤患儿的预后仍较差，长期生存率不足50%。高危患儿亟需更有效的治疗手段，提高长期生存率。

　　日前，由复旦大学附属儿科医院牵头，与海南省妇女儿童医学中心联手，在博鳌乐城成功完成那昔妥单抗免疫治疗的境内首例用药。8月7日上午，患儿悦悦（化名）接受了那昔妥单抗首次静脉输注，据了解，当天下午她便能够自如地玩玩具、用爸爸妈妈的手机观看视频。8月9日、11日上午，随着悦悦完成第二、三次输注，首个治疗周期顺利结束。

图说：患儿悦悦（化名）接受了那昔妥单抗首次静脉输注

　　悦悦的父亲佟先生（化名）介绍，2019年底，孩子5个月大时发现了腹部硬块和双眼大小不对称等症状，确诊为神经母细胞瘤4期高危型，已伴有肝转移和眼眶骨转移，治疗难度很大。“孩子先后接受了化疗、手术和放疗等常规治疗，挺遭罪的。尽管目前的情况比较稳定，但是医生也和我们沟通过，复发的风险很大。”佟先生说道。从病友交流群中，佟先生了解到国外神经母细胞瘤免疫治疗新趋势，并有幸成功申请到了此次在海南省妇女儿童医学中心乐城分院接受国内还未上市的免疫治疗创新药那昔妥单抗的首针治疗，重燃了一家人的治疗信心。佟先生表示，也希望通过博鳌的临床经验，尽早将儿童神经母细胞瘤的免疫治疗创新药物引进国内并纳入医保，让更多患儿家庭受益。

　　复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科带头人、复旦大学附属儿科医院海南分院（海南省儿童医院）院长翟晓文表示，除了手术、化疗、放疗、干细胞移植等治疗手段外，国内用于治疗高危神经母细胞瘤的方法和药物有限，患儿仍有很高的复发风险，远期的治疗效果和生存不尽如人意。随着免疫治疗药物在国际上的应用，这类患儿的远期生存率确实有了实质性的改善。

　　新民晚报记者 左妍