刷屏抗癌新药离不开上海光源支持 期待更多中国创新“扬帆出海”

昨天，相信你的朋友圈一定被中国自研抗癌新药通过美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市的消息刷屏了。百济神州自主研发的BTK抑制剂泽布替尼也成为第一款由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药，实现了中国原研新药出海“零的突破”。值得一提的是，这款新药与靶点蛋白复合物的高质量晶体衍射数据全部在上海光源获取，进而解析出了复合物晶体结构，为药物研发提供了重要的理论基础和科学保证。

图说：泽布替尼成为了第一款由中国企业自主研发、在FDA获准上市的抗癌新药 图来源/东方IC

上海光源帮助“看清”结构

泽布替尼从立项到首例患者给药仅花了两年出头的时间，处于国际领先应用水平的上海光源蛋白晶体学线站BL17U1，为药物研发赢得了宝贵先机。

上海光源与百济神州的合作始于2013年，上海光源与企业研发部门共同梳理技术瓶颈，为企业创新提供系统、持续、先进的技术支持。百济神州在“泽布替尼”研发阶段利用上海光源生物大分子晶体学线站BL17U1，获得了其与靶点蛋白高达1.25埃的高分辨率结构，从结构上清晰地展示了泽布替尼的作用机制，为其最终成药提供了结构上的科学保证。

在药物研发过程中，蛋白结构解析能够帮助药企获得药物研发过程中的关键结构信息，使得研发人员能直观地看到药物分子与靶点蛋白的结合模式，从结构上解释了药物分子的作用机制，同时也方便研发人员更好地改造在研药物分子以提高其活性，大大加快了药物研发的进程。此外，蛋白结构解析也从结构生物学的角度为药物提供了科学保证，有利于加快药物的审批，更早惠及患者。

截至目前，上海光源已为27家制药公司提供了技术支持。世界著名制药公司如诺华、罗氏、辉瑞等均利用上海光源获得了大量结构数据并进行了新药研发，已有多个新药进入了临床试验阶段，初步形成了制药企业科技服务产业集群。从2009 年上海光源开放伊始，上海美迪西生物医药有限公司、维亚生物科技（上海）有限公司连续10年与上海光源在蛋白质晶体学研究方面开展了持续深入的合作，两家公司获得上万套具有药物研发价值的蛋白质晶体衍射数据。

本土企业贡献“中国方案”

泽布替尼是百济神州公司自主研发的一款口服BTK小分子抑制剂，它的特点在于最大化对BTK靶点的特异性结合，从而最大程度减小脱靶效应而带来的毒副作用。数据显示，复发/难治性套细胞淋巴瘤患者在临床试验中接受泽布替尼治疗后，总缓解率达到84%。

据悉，2019年1月，泽布替尼获FDA授予的“突破性疗法认定”，成为首个获得该认定的本土研发抗癌新药。8月，FDA正式受理了泽布替尼的新药上市申请，并授予其优先审评资格。到昨日获批，总计用时不到3个月，比美国食品药品监督管理局预定的回复日期早了近4个月。过去相当长时间内，在我国上市的抗癌原研药主要依赖进口，而从本土出口海外的药品则多为仿制药。我国自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破，标志着本土生物医药公司不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益，为世界提供中国方案、贡献中国智慧。

近年来，我国持续深化药品审评审批制度改革及医保支付制度改革，为本土新药“出海”营造了有利环境，也兴起了制药业的创新浪潮。记者了解到，百济神州已向中国国家药品监督管理局递交了泽布替尼针对治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤，以及复发/难治性慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的新药上市申请，并均被纳入优先审评通道，有望早日惠及我国患者。

新民晚报记者 郜阳