缺乏精准靶点是新药研发难题 科学家仍在“大海捞针” | 2021世界顶尖科学家论坛

图说：新药研发论坛圆桌讨论  新民晚报记者 徐程 摄（下同）

　　随着物质条件的改善和人民对生活品质要求的提升，新药研发成为健康与疾病诊治领域最为关注的热点之一。新药开发的新方法和新技术是什么？能否缩短药物研发到上市的周期如何缩短？如何看待人工智能技术带来的“虚拟临床试验”？今天上午，在第四届世界顶尖科学家论坛新药研发论坛上多位诺奖得主分享观点。

　　“生物学引领我们找到靶向，发现药物；化学更像是一个工具，帮助我们理解蛋白质并且制造药物。”拉斯克临床医学研究奖得主迈克尔·谢帕德提到，科学家正将基础研究的积累与计算机技术结合加速药物研发过程。

图说：迈克尔·谢帕德

　　诺贝尔化学奖得主亚利耶·瓦谢尔提到了“算力”的重要性。他的团队去年利用计算机启动针对非典和新冠病毒的研究，对病毒大分子构建模型计算发现变种，这种预测的毒株在英国被发现。“研究中我们还发现了变种与受体及抗体结合力的特征，这些特点对疫苗设计有很大的帮助。”

　　“但似乎我们仍然在‘大海捞针’”，诺贝尔化学奖得主罗伯特·莱夫科维茨认为，技术发展下，科学家已经能够利用高通量对分子进行多样化筛选，已经实现了数量级的飞跃，但现在面临的是从上十亿甚至更高数量筛选。找到准确的靶点仍然是全世界面临的共同难题。中国科学院院士、中国科学院上海药物研究所学术委员会主任蒋华良非常赞同：“2003年完成全基因组测序项目发现更多药物靶点，但事实上，至今成药靶点只有不到一千个。靶点的缺乏仍药物研发最大的挑战。”

　　合成化学、计算机生物学或许能够带来突破。麦克阿瑟天才奖得主余金权分享了一个案例，团队用化学方法为自闭症药物研发找到了关键位点，将原本企业耗费巨大人力物理的研发过程简化，极大加速了药物研发进程，降低成本。

　　人工智能为药物研发的诸多流程按下加速键，“虚拟临床试验”似乎也带来了新形式。但与会专家都有相同共识：不掌握新的技术就没有竞争力，但始终不能忘记，药物是为“人”而研发，所有技术都不是万能的。

　　新民晚报记者 易蓉