调研显示：医患双方均渴求罕见病防治支持

日前经济学人智库（EIU）发布了《无声的苦难：亚太地区罕见病的认知与管理评估》调研报告，报告探讨了亚太地区在罕见病的诊断和管理所面临的挑战。报告强调，改善罕见病管理现状需要优先处理三大核心挑战：如何让患者获得正确及时的诊断；如何提供经济援助改善方案；如何为患者提供更多非医疗需求的支持。

全球目前有6000-7000种已知的罕见病。尽管被归为“罕见病”，但据统计，亚太地区约有2.58亿名罕见病患者，其中约50%为儿童。医学专家普遍将新生儿疾病发病率万分之一、其他疾病患病率50万分之一作为定义罕见病的分界线。根据中国疾病预防控制中心的预估，中国有世界上数量最多的罕见病患者，2014年的数据为1680万，他们大多数未能获得正确及时的诊断、接受最佳的循证治疗和护理。

受访的专业医护人员表示，由于缺乏相关的临床指南、批准的治疗药物以及测试或治疗所需的资金，平均仅有三分之一的罕病患者获得最佳循证治疗，展示了不容忽视的罕见病患者沉重疾病负担与未被满足的治疗需求。此次调研提示，亚太地区的医护人员亟需更多支持以便能更好地管理罕见病，也非常希望能够加强彼此交流和与患者组织的合作，共同改善罕见病患者的医疗与护理现状。

（潘嘉毅）