康健园 | 为了守护“玻璃人”，重组人凝血因子Ⅷ进入3.0时代

“受伤之后血流不止，不能磕碰的‘玻璃人’”……大众对血友病的认知只是冰山一角，除外伤出血外，重型血友病患者自幼就有自发性出血。如不及时治疗，会导致残疾，严重时甚至危及生命。

近日，由诺和诺德研发生产的注射用重组人凝血因子Ⅷ获批正式上市，用于治疗成人和儿童甲型血友病。与此同时，“易生守护甲型血友病患者援助项目”同步启动，目的在于为接受重组人凝血因子Ⅷ治疗并符合相关条件的血友病患者提供资金援助，支持患者接受规范、可持续的治疗，健康回归社会。该援助项目由中国初级卫生保健基金会与北京全民健康医学研究院发起并运行，同时得到了诺和诺德的公益支持。

据统计，我国血友病患病率约为2.73/10万人口，血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为甲型血友病和乙型血友病，一旦发病，将伴随终身。主要临床表现为关节、肌肉和深部组织出血。

《血友病治疗中国指南（2020年版）》指出，甲型血友病的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授介绍，凝血因子替代治疗是目前治疗血友病最主要的手段，预防治疗即定期输注凝血因子预防出血，最大限度避免残疾发生。

然而，规范化的预防治疗在我国尚未得到普及，血友病患者仍面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。“易生守护甲型血友病患者援助项目”为患者提供了一站式的便捷申请，可以通过合作医院、药店或者相关应用程序申请援助项目，帮助血友病患者减轻资金负担，积极规范治疗。

在治疗过程中，抑制物风险是困扰血友病患者的治疗难点之一。近年来，血友病患者合并抑制物有增多的趋势，增加了治疗难度，同时也增加了患者的致残率和死亡率。作为第三代重组人凝血因子VIII，获批的新药通过基因重组技术，其活化形式与内源性凝血因子VIII相似，能够保证促凝活性。

杨仁池教授介绍，在中国进行的三期临床研究Guardian7是中国首个前瞻性评估rFVIII用于中国所有年龄组血友病患者预防治疗有效性的研究，此次获批的新药用于术中及术后止血有效率100%，既往经治疗患者无抑制物形成，安全性好，能够帮助患者获得更好的治疗效果，为成人和儿童甲型血友病患者提供了新的治疗选择。

（潘嘉毅）