康健园 | 创新药照亮Castleman病患者前行之路

日前国内首部聚焦Castleman病的纪录片《五个我》正式发布，揭开了这种较为罕见的淋巴增生性疾病患者的生活现状。

Castleman病又称为血管滤泡性淋巴结增生症或巨大淋巴结病，属于血液系统罕见病。根据肿大淋巴结分布和受累的器官部位，Castleman病被分为单中心型和多中心型。症状表现多样，发热、消瘦、乏力等较为普遍，易与其他疾病混淆，临床诊断往往较为棘手，目前我国尚缺乏标准化的诊疗流程与方案，Castleman病患者正面临严峻的生存挑战。

针对疾病的基础研究、诊疗标准化、药物研发是推动Castleman病等罕见病诊疗水平提升的关键，也是摆在临床医生、科研人员面前亟待攻克的课题。北京协和医院血液内科主任医师李剑介绍，激素治疗与化疗是常用的治疗手段，虽然能够在一定程度上缓解病情，但不能达到长期控制，且副作用较大，对患者的生活质量以及治疗信心带来不利影响。随着发病机制相关研究的推进以及临床研究的开展，已有证据表明单克隆抗体等新型药物治疗能够有效改善患者预后。

多中心型Castleman病往往表现为慢性、持续进展和不可治愈性，同时存在重症风险，故而临床上重点关注针对多中心型Castleman病治疗方案的探索。研究发现，IL-6（白细胞介素-6）作为一种参与炎症、免疫及造血的多效性细胞因子，在多中心型患者的发病机制及临床症状中发挥着关键作用。IL-6抗体（司妥昔单抗）全球多中心临床研究6年的长期随访数据显示，疾病控制率97%，生存率达到100%。相信新治疗方案的应用能早日为患者带来希望。

纵有疾风起，人生不可弃。当每一个患病的个体汇聚在一起，相互鼓励，相互依靠，便成为一个整体。“卡斯特曼之家”患者社群为散落在各处的患友搭建了专属的专业沟通平台，传递治疗的信心和勇气，帮助患者在诊疗中少走弯路，不掉队，平稳地走好人生之路。

（潘嘉毅）