康健园 | 中国研究者牵头食管鳞癌全球3期研究，带来高质量结果

日前由我国自主研发的PD-1单抗替雷利珠单抗注射液的新药上市申请（BLA） 获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理，用于治疗既往经系统治疗后不可切除、复发性局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）。这是替雷利珠单抗注射液在中国境外的首项申报。此次获得FDA受理的上市申请是基于一项全球3期临床试验RATIONALE 302的研究结果。

RATIONALE 302研究是首个食管鳞癌全球3期研究，也是消化道肿瘤领域首个由中国研究者担任Leading PI的全球3期研究。该研究的主要终点——意向性治疗（ITT）人群的中位总生存期（OS）达到8.6个月，降低死亡风险超过30%，且客观缓解率（ORR）达20.3%，研究结果表明，替雷利珠单抗注射液在食管鳞癌二线单药治疗中的疗效优于化疗，为患者带来了良好的OS获益。

该试验的Leading PI、北京大学肿瘤医院副院长、消化肿瘤内科主任沈琳教授介绍，由于东西方食管癌病理类型分布存在巨大差异，为保障临床研究的高质量与高水平，真正做出具有全球代表性的研究成果，RATIONALE 302在研究设计上做了充分考量，研究人群充分覆盖了亚洲、欧洲和美国等多个国家和地区，且入组患者的比例较为平均。此外，在对照组治疗方案的选择上，研究者团队充分考虑了不同国家和地区的临床实践差异，以研究者选择的化疗药物作为对照，使得整体研究结果成为适用于不同国家的高级别循证医学证据。

食管癌是消化道领域最常见的恶性肿瘤之一。食管癌主要包括食管鳞癌（ESCC）和食管腺癌（EAC），ESCC的总体预后较差，疾病管理极具挑战性。

截至目前，替雷利珠单抗注射液已有五项适应证在国内获批，另有四项新适应证上市申请已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

（潘嘉毅）